Magyarországon évente 500-550 új esetet fedeznek fel2, és jelenleg 2500-3000 beteget kezelnek. A betegek átlagéletkora a diagnózis idején 60-70 év között van, és a betegség valamivel gyakoribb a férfiaknál.3 A hatékonyabb terápiás lehetőségeknek köszönhetően a betegek átlagos túlélése jelentősen nőtt, napjainkban 6-8 évre becsülhető, jobb prognózisú betegek esetében 10 évet is elérheti.2
A myeloma multiplex tünetei közé tartozik a csontfájdalom, különösen a koponya, bordák, csigolyák, medence és combcsont területén. A csontok elvékonyodása és törékenysége miatt gyakoriak a törések. A plazmasejtek felszaporodása a csontvelőben gátolja a normális vérképzést, ami vérszegénységet, gyengeséget, fáradékonyságot és fokozott fertőzésre való hajlamot okoz. További tünetek közé tartozik a hypercalcaemia (magas kalciumszint a vérben), levertség, sápadtság, testsúlycsökkenés, hőemelkedés és fokozott éjszakai izzadás.3
A myeloma multiplex fázisai közé tartozik az MGUS (monoklonális gammopátia meghatározatlan jelentőséggel) és a smoldering myeloma (parázsló myeloma). Az MGUS egy olyan állapot, amelyben a vérben kóros fehérje (M-fehérje) található, de nem okoz tüneteket. Az MGUS-ból évente körülbelül 1% eséllyel alakul ki myeloma multiplex.4 A smoldering myeloma egy köztes állapot az MGUS és az aktív myeloma multiplex között, amelyben a plazmasejtek száma és az M-fehérje szintje magasabb, de még nem okoz tüneteket.4
A myeloma multiplex kezelése nagyon sokat változott az elmúlt két évtizedben. A klasszikus kemoterápia, az autológ transzplantációt leszámítva, gyakorlatilag teljesen kikopott, helyükre sokkal hatékonyabb opciók léptek. Az új kezelési lehetőségek oda vezettek, hogy myelomában a hajdani pár éves helyett ma már jó esetben tíz év feletti túlélésre számíthatunk.2
A terápiás lehetőségek az utóbbi években jelentősen fejlődtek. Az MM kezelésének alapját jelenleg az immunmoduláns szerek (IMiD-ek, pl. lenalidomid, pomalidomid), a proteaszóma inhibitorok (PI-ok, pl. bortezomib), a kortikoszteroidok (általában dexamethason), illetve a CD38-ellenes antitestek (pl. daratumumab) adják. Az újabb kezelési lehetőségek közé tartoznak a bispecifikus antitestek és a Car-T terápia, amelyek közül az előbbi már Magyarországon is elérhetővé váltak. A bispecifikus antitestek olyan innovatív terápiás szerek, amelyek két különböző antigénhez kötődnek, így hatékonyabban képesek elpusztítani a daganatos sejteket.2
Terápiás Területeink