KarrierKapcsolatOldaltérkép
Ritka betegségek​​​​​KezdőlapTerápiás területeinkRitka betegségekRitka betegségekAz Európai Gyógyszerügynökség definíciója szerint ritka betegségnek neveznek az Európai Unión belül minden olyan betegséget, amelynek prevalenciája nem haladja meg az 5 esetet 10 000 lakosból.1 Az EU-ban 36 millió ember szenved valamilyen ritka betegségben, világszerte pedig a lakosság 3,5-5,9%-át érinti.2 A legtöbb ilyen betegség (80%) genetikai eredetű, a születések 3-4%-át érintik, de kialakulhat degeneratív vagy proliferatív okok miatt.1

A becslések szerint jelenleg 6000–8000 különböző ritka betegséggel kell számolni, melyeket a tünetek széles skálája jellemez.3 Az egyes rendellenességek lefolyását megannyi tényező befolyásolhatja, mint pl.: a földrajzi elhelyezkedés, a népesség genetikai sokszínűsége, egyéb környezeti hatások, társbetegségek.3

A ritka betegségekkel foglalkozó tudományos publikációk száma folyamatosan növekszik, hetente átlagosan 5 új betegséget írnak le a szakirodalomban. Ugyanakkor kevesebb mint 1000 betegség profitál a tudományos ismeretekből.1

A ritka betegségek más kihívásokat jelentenek a gyógyszerfejlesztés területén, mint a gyakoribb betegségek. Ezen kihívásokra az orvostudomány leghatékonyabb válasza nem más, mint a kutatás, amely segít megérteni a betegségek kialakulását, természetét. Az elmúlt évtizedben a tudományos és technológiai fejlődésnek köszönhetően egyre több betegség háttere vált ismertté, így a diagnosztizált betegek száma is folyamatosan nő, hozzájárulva az új kezelési lehetőségek kialakításához.
A Pfizer kutatói elhivatottan dolgoznak a jövő terápiáin, amelyek valódi áttörést hozhatnak a betegek életében.
Főbb terápiás területekHemofíliaAkromegáliaNövekedésihormon-hiányTransztiretin amiloidózisHemofíliaAkromegáliaNövekedésihormon-hiányTransztiretin amiloidózis

Hivatkozások:

  1. European Medicines Agency: Orphan designation Overview. Elérhető: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation-overview#also-on-this-topic-63059 megtekintve 2025.05.30.
  2. Nguengang Wakap, S et al. European Journal of Human Genetics (2020) 28:165–173
  3. Európai Bizottság: Ritka betegségek, elérhető: https://health.ec.europa.eu/rare-diseases-and-european-reference-networks/rare-diseases_hu megtekintve: 2025.05.30.
PP-UNP-HUN-0551 | Lezárva: 2025. június 24.

Terápiás Területeink

  • Daganatos betegségek
  • Gyulladás és immunológia
  • Szív- és érrendszeri betegségek
  • Védőoltásokkal megelőzhető betegségek​​​​​
RólunkTerápiás területekTársadalomOldaltérkép Partners PfizerMedHelyi megfelelőségi jelentéstétel útmutató és adatvédelmi tájékoztató Grant Seekers Media KözzétételJognyilatkozatAdatvédelmi szabályokCookie Irányelv Business to Business
Copyright © 2002-2025 Pfizer Inc. All rights reserved. This information—including product information—is intended only for residents of Hungary.